実験医学増刊 Vol.39 No.17

核酸医薬 本領を発揮する創薬モダリティ

新たな作用機序を生む核酸のサイエンスから、新薬・ワクチン承認をもたらした核酸修飾・DDS技術、難治性疾患治療への挑戦まで

  • 横田隆徳/編
  • 2021年10月20日発行
  • B5判
  • 204ページ
  • ISBN 978-4-7581-0398-5
  • 定価:5,940円(本体5,400円+税)
  • 在庫:あり
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核酸医薬とは化学合成されたDNAやRNAといった天然および人工核酸からなる医薬品で,さまざまな種類がある.主な種類と特徴を表1にまとめた(それぞれの特徴の詳細は後述).典型的な核酸医薬は12〜30塩基の核酸からなる鎖状の構造をもち,RNAの制御を主体として,メッセンジャーRNA(mRNA)からタンパク質への翻訳の阻害による遺伝子発現の制御,RNAのスプライシングの制御,非コード機能性RNAの制御,またはタンパク質の生体反応の制御といった作用を有する.核酸医薬は広義では遺伝子治療の1つとの考え方もあるが,一般には遺伝子治療はベクターによって生体の細胞の核内にDNAを導入することでRNAやタンパク質を発現させる治療方法を意味するため,区別されることが多い.…

横田隆徳(東京医科歯科大学大学院医歯学総合研究科脳神経病態学分野脳神経内科)

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基盤技術の発展により,近年新薬承認がつづく核酸医薬.その迅速な新薬開発を可能にする作用機序から,薬物を標的分子へ安定して届ける核酸修飾と薬物輸送技術,注目集まる新たな治療薬開発の最先端まで解説します.

目次

序にかえて─核酸医薬による分子標的治療の幕開け【横田隆徳】

核酸医薬の新しい潮流:希少疾患に対する核酸医薬を用いたN-of-1+創薬【山田大貴,吉岡耕太郎,中山東城,横田隆徳】

第1章 モダリティ

1.アンチセンス核酸―要素技術と医薬品創生【小寺 淳,佐々木隆史】

2.mRNAを制御するモダリティ:siRNAとmiRNA―分子的作用機序から開発動向まで【浅野吉政,小林芳明,程 久美子】

3.ヘテロ2本鎖核酸【横田隆徳】

4.アプタマーの医療応用【秋山桃子,植木亮介,山東信介】

5.mRNA医薬・mRNAワクチンの基礎と応用【中西秀之,位髙啓史】

6.DNAオリガミを用いた分子デリバリーシステム【遠藤政幸】

7.ゲノム編集技術と核酸医薬【中尾樹希,山本剛史,山吉麻子】

第2章 化学

1.核酸医薬の化学 総論―修飾核酸と機能評価【秋田智香,川上純司】

2.モルフォリノ核酸の合成と性質【鶴﨑太樹,佐藤一樹,和田 猛】

第3章 DDS

1.核酸医薬の体内動態を制御し,薬効を最適化するナノ医薬の設計【宮田完二郎】

2.リガンド連結による受容体介在の核酸医薬デリバリー【宮田健一,余郷能紀】

3.核酸医薬における非侵襲的な投与ルートとDDS【金沢貴憲】

第4章 生物学

1.核酸医薬の体内動態【西川元也】

2.核酸医薬の細胞内動態― 一本鎖,二本鎖,DNA,RNA,ヘテロ…構造と挙動【小野大介】

3.ヌクレアーゼ/核酸分解酵素―RNase Hを中心に【原 倫太朗】

4.RNA編集を応用した核酸医薬開発への展望【河原行郎】

5.Long noncoding RNAを標的とする創薬医学研究【石黒太郎,廣瀬哲郎】

第5章 毒性

1.核酸医薬毒性機序概論【三上敦士,小比賀 聡】

2.アンチセンス核酸におけるRNase H依存型オフターゲット効果【正木慶昭,清尾康志】

第6章 その他

1.医薬品開発における核酸分析の現状と近未来像【柿田 穣,溝口潤一,加藤真基,山田朋宏,長谷部 隆】

2.核酸医薬CMCと新規液相合成法AJIPHASE®【高橋大輔】

3.国内における核酸医薬の規制整備の現状【吉田徳幸,井上貴雄】

第7章 疾患別

1.筋ジストロフィーに対する核酸医薬開発【永田哲也】

2.脂質代謝異常に対する核酸医薬品の開発【和田郁人,斯波真理子】

3.神経難病に対する核酸医薬品の開発【吉岡耕太郎】

索引

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  • 【本書名】実験医学増刊:核酸医薬 本領を発揮する創薬モダリティ〜新たな作用機序を生む核酸のサイエンスから、新薬・ワクチン承認をもたらした核酸修飾・DDS技術、難治性疾患治療への挑戦まで
  • 【出版社名】羊土社

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