ヒト造血幹細胞を免疫不全マウスに移植することで,ヒトの正常造血・免疫系を再現した免疫系ヒト化マウスが開発された.白血病ヒト化マウスは,このシステムをAMLへ応用し,AML患者から得られた白血病幹細胞を免疫不全マウスに移植してつくられた,AML動物モデルである.