breakthrough therapy

2012年のFDASIA（FDA Safety and Innovation Act）の一部として制定された．重篤もしくは致命的な疾患の治療のため，単剤あるいは他剤との併用で行われた予備的な臨床結果が，少なくとも1つの臨床的に重要なエンドポイントにおいて，既存の治療を超える改善が示された場合，その薬の開発や審査を促進することを目的としている．パルボシクリブは2013年4月10日にbreakthrough therapyに指定されたと発表され，2015年2月に迅速承認された．

参考書籍

• 実験医学増刊 Vol.33 No.12 特集「自己免疫疾患―新たな発症メカニズムと治療戦略」