1人の患者のために薬を開発する取り組みで，希少疾患が対象となる．自由な配列設計が可能なmRNAはN-of-1創薬の有力なモダリティとなる．（実験医学増刊4410より）

最新の核酸医薬を知る、活かす

アンメットメディカルニーズ解決をめざし、Common DiseaseやN-of-1へ拡大する次世代創薬のグランドデザイン

程　久美子，吉岡耕太郎，原　倫太朗／編

希少疾患の患者に対して個別に疾患原因に応じた創薬や治療を行うこと． （実験医学増刊4112より）

いま新薬で加速する神経変性疾患研究

異常タンパク質の構造、凝集のしくみから根本治療の真の標的に迫る

小野賢二郎／編