異常な立体構造を形成したプリオンタンパク質（PrP^SC）が正常なプリオンタンパク質（PrP^C）を異常化させ，神経細胞に蓄積し不可逆的な進行性の神経変性を引き起こす症候群．現時点で根治療法は存在しない．症状の発現後は数カ月から1年程で死に至ることが多い（https://www.ted.com/speakers/sonia_vallabh）．（実験医学増刊4410より）

最新の核酸医薬を知る、活かす

アンメットメディカルニーズ解決をめざし、Common DiseaseやN-of-1へ拡大する次世代創薬のグランドデザイン

程　久美子，吉岡耕太郎，原　倫太朗／編