Small interfering RNAの略．25塩基対程度の長さの二重鎖RNAであり，ヌクレアーゼであるArgonauteとRISC（RNA-induced silencing complex）とよばれる複合体を形成して相補配列をもつmRNAを切断する．核酸医薬の主要な形式の1つ．（実験医学増刊4410より）

最新の核酸医薬を知る、活かす

アンメットメディカルニーズ解決をめざし、Common DiseaseやN-of-1へ拡大する次世代創薬のグランドデザイン

程　久美子，吉岡耕太郎，原　倫太朗／編

21〜23塩基程度の二本鎖RNA．RNA干渉を介して相補的な配列をもつmRNAを分解し，遺伝子の発現を抑制する．2001年には，化学合成したsiRNAがヒトの細胞においてRNA干渉を引き起こすことが明らかとなり，遺伝子機能を抑制するツールとして基礎研究や臨床研究において広く利用されている．（実験医学増刊3917より）

核酸医薬　本領を発揮する創薬モダリティ

新たな作用機序を生む核酸のサイエンスから、新薬・ワクチン承認をもたらした核酸修飾・DDS技術、難治性疾患治療への挑戦まで

横田隆徳／編