分子標的薬開発への挑戦

第4回　未来の創薬研究

・核酸創薬の開発状況　〜アプタマー・アンチセンス・RNAi医薬〜【正誤表】
　　藤原将寿，宮川　伸，中村義一

核酸医薬品とは核酸をマテリアルとし，疾患関連分子の遺伝子発現や機能を抑制することで，病気の発症や進行を止める作用をもつ薬剤のことをさす．1998年にAIDS患者のサイトメガロウイルス網膜炎に対するアンチセンス治療薬としてViteravene が，2004年には加齢黄斑変性症のアプタマー治療薬としてMacugenがFDA承認を受けた．ヒト遺伝子が解明された現在，疾患関連遺伝子が次々と解明されてきているなか，今後ますます核酸医薬品の研究開発が盛んになるものと思われる．

・モデル生物系を用いた創薬研究
　　三浦正幸

多くの疾患が遺伝子変異によって引き起こされているとの知見が蓄積しているが，その発症機構解明への道のりは未だ遠い．遺伝子という共通言語から高次生命現象を明らかにする研究は，遺伝学的な研究手法を自由に扱えるモデル動物を用いた研究によって進められ，発生や行動といった高次生命現象の理解に多大な貢献をしてきた．疾患と遺伝子のかかわりが明らかになるにつれ，モデル動物を用いた医学研究から疾患発症機構の理解が深まるのではないかと期待されている．本稿では，モデル動物を用いた疾患研究の特徴と最近の進展を紹介し，創薬研究への発展性を議論する．

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