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【スマホで読める実験医学】筋強直性ジストロフィーにおけるRNA毒性を標的とした治療戦略
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筋強直性ジストロフィーにおけるRNA毒性を標的とした治療戦略
Therapeutic strategies targeting toxic RNA in myotonic dystrophy
Masayuki Nakamori：Department of Neurology, Osaka University Graduate School of Medicine（大阪大学大学院医学系研究科神経内科学）
10.18958/6633-00001-0000955-00
筋強直性（きんきょうちょくせい）ジストロフィー（DM）は，筋だけでなく，脳，眼，内分泌器官などさまざまな臓器をおかす全身性疾患である．非翻訳領域のCTGあるいはCCTGリピートの異常伸長が原因のリピート病であり，これらが転写された異常RNAの毒性により選択的スプライシング制御因子が障害される．この結果，広汎なスプライシング異常が引き起こされ，多様な全身症状につながるとされている．これまでDMの根本的治療法はなかったが，その病態にRNA毒性が深くかかわることが判明して以降，異常RNAを標的とした治療開発が進められている．
スプライシング，MBNL，アンチセンス核酸，低分子化合物，核酸標的低分子
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