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リピート結合化合物による治療への展望

Perspective toward therapy using repeat-binding compounds
中谷和彦
Kazuhiko Nakatani:The Institute of Scientific and Industrial Research,Osaka University(大阪大学産業科学研究所)
10.18958/6633-00001-0000956-00

リピート配列はヘアピン型の二次構造を形成する.このヘアピン構造には多数のミスマッチ塩基対が含まれており,リピート配列に結合する低分子化合物の多くは,このミスマッチ塩基対周辺の構造に結合する.リピートRNAヘアピンに結合する低分子は,核内におけるRNA-タンパク質凝集体形成の阻害やRAN翻訳への影響が期待される.リピートヘアピンに結合することが知られている化合物について,化学的な視点から紹介する.

リピートヘアピン,ミスマッチ塩基対,ハンチントン病,CUGリピート

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