世界に先駆けて,有効な治療法がなく命にかかわる疾患に対し,革新的医薬品・医療機器・再生医療品等を日本発で早期に実用化すべく,日本での開発を促進する制度.その措置は,①優先的な相談,②事前評価の充実(審査の前倒し)③優先審査(12カ月→6カ月),④審査パートナー制度,⑤製造販売後の安全対策充実,がある.2015年10月,申請50品目中6品目が選定された.