ジストロフィンタンパク質の欠損により筋力の低下が進行する，男児に多い遺伝性の難病である．幼少期に発症し，歩行困難や呼吸不全，心不全を伴うのが特徴で，根本的な治療法の開発が急がれている．（実験医学増刊4410より）

最新の核酸医薬を知る、活かす

アンメットメディカルニーズ解決をめざし、Common DiseaseやN-of-1へ拡大する次世代創薬のグランドデザイン

程　久美子，吉岡耕太郎，原　倫太朗／編

筋線維を維持するためのジストロフィンとよばれるタンパク質遺伝子変異により，進行性の筋変性と筋力低下を特徴とするX染色体連鎖型遺伝性疾患である．DMDの症状は幼少期の男児に発症する．（実験医学増刊412より）

真の実臨床応用をめざした再生医療2023

リバーストランスレーショナルリサーチのいまと産業化のための技術開発

梅澤明弘／編