筋線維を維持するためのジストロフィンとよばれるタンパク質遺伝子変異により，進行性の筋変性と筋力低下を特徴とするX染色体連鎖型遺伝性疾患である．DMDの症状は幼少期の男児に発症する．（実験医学増刊412より）

真の実臨床応用をめざした再生医療2023

リバーストランスレーショナルリサーチのいまと産業化のための技術開発

梅澤明弘／編