中央部のDNA領域（Gap）に対してその両側を人工核酸（Wing）で修飾した一本鎖のASO．RNase HがDNAと二重鎖形成したRNAを切断するため，触媒的にmRNAを切断する．酵素耐性を向上させるためにリン酸ジエステルをすべてPS化している．（実験医学増刊4410より）

最新の核酸医薬を知る、活かす

アンメットメディカルニーズ解決をめざし、Common DiseaseやN-of-1へ拡大する次世代創薬のグランドデザイン

程　久美子，吉岡耕太郎，原　倫太朗／編

両端にLNAなどの人工化学修飾核酸を有し，中央部分はDNAからなり，全塩基がホスホロチオエート化されたアンチセンス核酸〔ASO（antisense oligonucleotides）〕のことで，標的RNAの分解に使用される．分解機序としては，まず中央のDNA部位が標的RNAとDNA/RNA heteroduplex構造を形成する．続いてRNase HがこのDNA/RNA構造を認識し，標的RNAを切断する．核酸医薬としても活用が広がっている．（実験医学増刊4215より）

“情報”から“マテリアル”へ　ノンコーディングRNA研究

機能分子としてのRNAを見つけ、知り、創薬に使う新時代

中川真一，廣瀬哲郎，松本有樹修／編