DNAから転写された直後のRNA分子で，タンパク質の設計図となる「エキソン」と，翻訳されない「イントロン」の両方を含んでいる状態のもの．核内でスプライシング（イントロンを除去し，エキソンを連結する）等を経て，成熟mRNAとして細胞質へ輸送される．核酸医薬品においては，スプライシング異常の補正を目的としたステリック・ブロック型アンチセンス核酸や，核内を標的としたギャップマー型の標的分子となる重要な存在である．（実験医学増刊4410より）

最新の核酸医薬を知る、活かす

アンメットメディカルニーズ解決をめざし、Common DiseaseやN-of-1へ拡大する次世代創薬のグランドデザイン

程　久美子，吉岡耕太郎，原　倫太朗／編