遺伝型のALSではSOD1遺伝子に変異がみられるが,この酵素の活性が失われるために運動神経の細胞死が起こるのではなく,変異型のSOD1が酵素活性とは無関係の毒性を発揮することが神経細胞死の原因と考えられている.しかし,現時点でその毒性の詳細は不明である.