Quality by Designに基づくLipid nanoparticleの治験薬開発

COVID-19のワクチンとして全世界で利用されたlipid-nanoparticle（LNP）は，核酸医薬の新たなモダリティとして感染症のみならず，がん，遺伝性疾患や再生医療領域へ波及している．このLNPの成功は，pH応答性イオン化脂質による遺伝子導入効率の向上，LNPのインライン製造技術の確立，およびマイクロ流体力学を用いた研究用LNP製造装置の普及によるところが大きい．本稿では，LNPの基礎研究成果を臨床試験へつなげるために不可欠な「治験薬」の開発について，ガイドラインに沿って最新の知見を加えつつ紹介したい．