いまだ有効な治療法が存在しない疾患に対する未充足の医療ニーズのことをいう.具体的には,認知症やがんなどの重篤な疾患と,不眠症や偏頭痛など,生命に支障はないものの,QOL改善のために患者からの要望が強い疾患に対する医療ニーズをさす.