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【スマホで読める実験医学】PPRタンパク質による筋強直性ジストロフィーのRNA標的治療
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PPRタンパク質による筋強直性ジストロフィーのRNA標的治療
Pentatricopeptide repeat protein targeting CUG repeat RNA ameliorates RNA toxicity in a myotonic dystrophy type 1 mouse model
Imai T, et al：Sci Transl Med, 17：eadq2005, 2025
Masayuki Nakamori：Department of Neurology, Yamaguchi University Graduate School of Medicine（山口大学大学院医学系研究科臨床神経学）
10.18958/7801-00003-0006150-00
植物がもつRNA結合タンパク質PPRを元に，神経筋難病である筋強直性ジストロフィーの原因となる異常mRNAに高精度で結合する人工タンパク質を設計した．疾患モデルマウスへの一回の全身投与で，長期間にわたり筋症状が顕著に改善した．PPRは任意のRNA配列を標的にデザインすることが可能で，新たな創薬プラットフォーム技術として幅広い疾患への応用も期待できる．
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