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CRISPR/Cas9技術を用いたハンチントン病治療の可能性をマウスモデルで実証

実験医学2017年9月号

ハンチントン病モデルのマウスを対象に，治療を目的に病因の脳内遺伝子をCRISPR/Cas9技術で編集した研究で，マウスの病状と運動機能が回復したことをエモリー大学医学部研究班が発表した．この研究論文は，Journal of Clinical Investigation誌オンライン版に2017年6月19日掲載された（Yang S, et al：J Clin Invest, 127：2719-2724, 2017）．

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