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髄芽腫(medulloblastoma,MB)と上衣腫(ependymoma,EPN)は小児に主に発生する脳腫瘍で,この2つの腫瘍にはさまざまな分子遺伝学的なサブタイプが存在している.MBのGroup 3と,EPNのposterior fossa type A(PFA)は特に悪性度の高いサブタイプで,この腫瘍は脳脊髄腔内の脳表面や脊髄表面に,多発転移腫瘍をきたして,治療困難となることがあって,有効な新治療の開発が望まれてきた.
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