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米国では，患者数が少なく利益率が低いと予想される希少疾患治療薬の開発を促進する目的で，開発企業に7年間の独占販売期間を与えるプログラムが存在する．しかしこのところ，医薬品の価格引き上げ手段として，製薬企業がこのプログラムを悪用するケースが指摘されている．

もっとも最近の例が，2017年2月9日にFDA承認を受けたMarathon Pharmaceuticals（以下，Marathon）社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬Emflazaである．承認後

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本記事の掲載号

実験医学 2017年5月号 Vol.35 No.8

臓器老化の本質に迫るステムセルエイジング

幹細胞システムの変遷と加齢関連疾患のメカニズム

西村栄美／企画

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